Kankercellen hebben andere kenmerken dan gezonde cellen. Soms bieden die verschillen aanknopingspunten voor therapie. Behandelingen die specifiek gericht zijn op bepaalde kankercel-kenmerken noemen we ‘doelgerichte’ ofwel ‘targeted’ therapie. Er zijn tegenwoordig steeds meer van zulke medicijnen beschikbaar. Elk van die medicijnen is gericht tegen één of meerdere kenmerken. Alleen als een dergelijk kenmerk aanwezig is, kan de arts het doelgerichte medicijn geven.

Omdat bepaalde kenmerken veel voorkomen in specifieke tumortypes is er juist bij die tumoren onderzoek verricht naar de waarde van een behandeling. Dat kan dan leiden tot registratie (goedkeuring en vergoeding) van een medicijn voor een specifiek soort tumor met dat bepaalde kenmerk. Soms blijken patiënten met andere tumorsoorten datzelfde kenmerk echter ook te hebben; zij zouden theoretisch dus ook voordeel kunnen hebben van dezelfde behandeling.

Er is dan ook behoefte aan bredere én gecontroleerde toegang tot deze middelen. Met dit onderzoek bieden we die mogelijkheid, door patiënten op basis van de kenmerken van hun tumor toegang te geven tot goedgekeurde ‘targeted’ therapieën. Op deze manier brengen we de veiligheid en werkzaamheid van deze medicijnen systematisch, voor meerdere tumortypes, in kaart.

In dit onderzoek behandelen we patiënten op basis van hun kankercel-kenmerken met doelgerichte anti-kanker-medicijnen. Deze medicijnen zijn al goedgekeurd en in Nederland verkrijgbaar, maar worden normaal gesproken gebruikt voor de behandeling van een ander type kanker. Meerdere Nederlandse ziekenhuizen doen mee aan dit onderzoek.

Als een patiënt met dit onderzoek wil meedoen, kijken we eerst (middels lichamelijk en aanvullend onderzoek) of hij/zij aan alle voorwaarden voldoet voor een veilige behandeling met dat specifieke medicijn. Een andere voorwaarde is ook dat er (in het verleden) in de tumorcellen een genetisch kenmerk is gevonden waarvoor doelgerichte behandeling beschikbaar is. Als aan deze punten voldaan wordt, nemen we voor de start van de behandeling een buisje bloed (10 ml) en een biopt af; hierbij halen we een klein stukje weefsel van de uitzaaiing of oorspronkelijke tumor weg. Dit wordt gebruikt genetische materiaal (DNA) van de tumorcellen in kaart te brengen. Dit laatste wordt gedaan door de Stichting Hartwig Medical Foundation (www.hartwigmedicalfoundation.nl). HMF werkt met de allernieuwste apparatuur via zogenaamde whole genome sequencing (WGS) techniek.  Met deze techniek is het mogelijk om in één keer het gehele genetische materiaal, ofwel DNA van de tumor en de fouten daarin (‘het profiel’), te bepalen. Het DNA-profiel van het biopt wordt gebruikt om meer kennis te vergaren over hoe de tumor reageert op een behandeling.

Na afname van het tumorbiopt kan de behandeling starten. Hoe die er precies uitziet hangt af van welk medicijn op basis van het tumor profiel is uitgekozen. Tijdens de behandeling wordt regelmatig gecontroleerd wat het effect van de behandeling is. Patiënten die deelnemen aan dit onderzoek kunnen in principe doorgaan met de studie medicijnen, zolang zij hier baat bij hebben.